CRISPR-Cas sistemos apsaugo bakterijas nuo amžinų jų priešų – virusų. Visai neseniai šias sistemas pavyko paversti naujais genomo redagavimo įrankiais, kurie leidžia „ištaisyti“ genomo klaidas arba kryptingai pakeisti genomą.

Šie molekuliniai įrankiai veikia kaip „žirklės“, tiksliai norimoje vietoje perkerpančios DNR molekules, kurias žmogaus ląstelėse sudaro daugiau nei trys milijardai A, G, C ir T bazių. Tam, kad surastų taikinį, paslėptą kaip adata šieno kupetoje ilgoje bazių grandinėje, CRISPR-Cas „žirklės“ panaudoja RNR molekulę, kurios struktūra panaši į DNR.

Ieškodamos savo taikinio, CRISPR-Cas išskiria DNR grandines ir vieną iš jų suporuoja su RNR molekule, sudarydamos sekai specifinę struktūrą, vadinamą R-kilpa. Tarptautinei mokslininkų komandai iš Bristolio universiteto Jungtinėje Karalystėje, Miunsterio universiteto Vokietijoje ir Vilniaus universiteto Biotechnologijos instituto (prof. V. Šiksnio skyrius), pavyko tiesiogiai stebėti R-kilpos susidarymo procesą, panaudojant pavienių molekulių tyrimo metodus.

Šie rezultatai publikuojami prestižiniame JAV nacionalinės mokslų akademijos žurnale „Proceedings of the National Academy of Sciences“ (PNAS). Tarptautinė mokslininkų komanda ištyrė R-kilpos susidarymo mechanizmą, panaudodama specialius mikroskopus, kuriuose pavienės DNR molekulės yra ištempiamos magnetiniame lauke. Keičiant DNR sukimo jėgą, galima sekti pavienių CRISPR-Cas kompleksų katalizuojamą R-kilpos susidarymo procesą. Tai leido mokslininkams „pamatyti“ iki šiol nežinomas šio proceso detales ir suprasti, kaip veikia CRISPR-Cas molekulinės „žirklės“.

Naudojant šias „žirkles“ genomo karpymui labai svarbu, kad jos nesuklystų ir kirptų tik norimoje vietoje, nes bet kokia klaida gali būti ląstelei pražūtinga. Šie tyrimai leido suprasti, kokie faktoriai lemia karpymo tikslumą ir gali būti pritaikyti kuriant tobulesnius CRISPR-Cas molekulinius įrankius kryptingai genomo korekcijai ir genetinių ligų gydymui.