Nobelio premijos laureatas Richardas J. Robertsas. VU nuotr.

Spartų biotechnologijų vystymąsi Lietuvoje lėmė atsidavę mokslininkai, norintys atrasti naujų dalykų, sako vienas iš CRISPR genų redagavimo technologijos pradininkų prof. Virginijus Šikšnys. Taip jis kalbėjo Vilniaus universitete (VU) viešint medicinos ir fiziologijos Nobelio premijos laureatui serui Richardui Johnui Robertsui. Diskusijoje „Proveržiai biotechnologijoje: kaip jie atsiranda ir kaip keičia mūsų gyvenimą?“ mokslininkai aptarė personalizuotos medicinos reikšmę, ateitį ir kitus su biotechnologijų pažanga susijusius klausimus.

„Manau, kad vienintelė priežastis, kodėl Lietuvoje išsivystė biotechnologijos, yra ta, kad turėjome žmonių, kurie buvo atsidavę ir suinteresuoti kurti naujus dalykus, bandyti rasti naujus kelius savo mokslinių tyrimų karjeroje“, – kalbėjo prof. V. Šikšnys.

Personalizuotos medicinos reikšmė

Biotechnologijų pažanga atsiskleidžia personalizuotos medicinos srityje, kur individualūs genetiniai duomenys tampa tikslesnio ir efektyvesnio gydymo pagrindu. Kaip paaiškino Ateities biomedicinos fondo įkūrėjas prof. Arvydas Janulaitis, tradicinė praktinė medicina yra paremta tyrimais, atliktais su didelėmis gyventojų grupėmis: „Pavyzdžiui, jei žmogui diagnozuojamas krūties vėžys, visi tokie atvejai dažnai traktuojami kaip identiški. Tačiau iš tikrųjų kiekvienas krūties vėžio atvejis molekuliniu lygiu yra skirtingas.“

Sveikatos apsaugos viceministras Danielius Naumovas ir Ateities biomedicinos fondo įkūrėjas prof. Arvydas Janulaitis. VU nuotr.

Anot mokslininko, šiuolaikinė personalizuota medicina siekia suprasti šiuos skirtumus molekuliniu lygmeniu ir pritaikyti gydymą konkrečiam žmogui, remiantis jo individualiu molekuliniu profiliu: „Tai iš esmės keičia visą praktinės sveikatos priežiūros sistemą – nuo gydymo iki ligų prevencijos, prognozių ir kt.“

Pasak prof. V. Šikšnio, geras personalizuotos medicinos pavyzdys – kūdikio, gimusio su reta ir mirtina genetine liga, atvejis. Jis šiemet tapo pirmuoju žmogumi pasaulyje, kuriam buvo pritaikyta CRISPR genų redagavimo terapija.

„Mokslininkai sugebėjo sukurti genomo redagavimo įrankius, skirtus būtent šiai mutacijai pašalinti, ir išgydyti kūdikį. Tai yra medicinos ateitis – kiekvienas iš mūsų bus laikomas unikaliu atveju, o gydymui bus taikomas individualus požiūris“, – sakė profesorius.

Sveikatos apsaugos viceministras Danielius Naumovas, pristatydamas ministerijos planus, atskleidė, kad personalizuotos medicinos programai ketinama skirti 20 mln. eurų. Joje, pasak viceministro, numatytas didesnis finansavimas moksliniams tyrimams nei įprastai: „Taip pat planuojame keisti Biomedicininių tyrimų etikos įstatymą – siekiame sudaryti palankesnes sąlygas mokslininkams greičiau vykdyti biomedicininius tyrimus.“

R. J. Robertso teigimu, siekiant pažangos personalizuotos medicinos srityje, ilgainiui reikės turėti kiekvieno asmens DNR seką.

„Jei gausime žmogaus DNR seką vos jam gimus, visų pirma, galėsime patikrinti, ar yra genų, kurie ateityje galėtų sukelti sveikatos problemų, ir tam pasiruošti iš anksto. Be to, manau, kad netrukus bus labai nebrangu gauti kokybišką DNR seką, kuri suteiks visą reikalingą informaciją apie žmogų“, – aiškino Nobelio premijos laureatas.

Prof. Virginijus Šikšnys ir Nobelio premijos laureatas Richardas J. Robertsas. VU nuotr.

Anot jo, kur kas daugiau laiko ir lėšų pareikalaus suprasti, ką tiksliai daro konkretūs genai ir kaip jie veikia žmogaus gyvenimą.

Kalbėdamas apie personalizuotos medicinos keliamus etinius klausimus, prof. V. Šikšnys pateikė pavyzdį: „Visai neseniai dalyvavau susitikime su mokslininke iš JAV Masačusetso technologijos instituto, kuri turi itin retą genetinę mutaciją, susijusią su priono liga, kurią turėjo ir jos mama. Ji matė, kas nutiko jos mamai, ir nors šiuo metu yra visiškai sveika, žino, kas jos laukia po 50 metų.“

Norėdama išgydyti šią konkrečią mutaciją, mokslininkė iš JAV ėmė kurti vaistus, paremtus CRISPR technologija.

„Tačiau kai kreipėsi į institucijas, šios buvo nustebusios: juk iš esmės ji siūlo gydyti sveiką žmogų, nes šiuo metu jokių simptomų dar nėra. Tai kelia labai svarbius etinius klausimus“, – sakė prof. V. Šikšnys.

Laimę atnešusi karjera

Diskusijoje dalyvavę mokslininkai taip pat aptarė pažangias mikroskysčių technologijas. Pasak jų kūrėjo dr. Lino Mažučio, šios technologijos suteikia galimybę atlikti milijonus reakcijų su pavienėmis biomolekulėmis ir itin mažais mėginių kiekiais.

„Pavyzdžiui, kalbant apie vėžį, dažnai jo metastazės (plitimas) prasideda nuo pavienių ląstelių. Norint suprasti šių sudėtingų ligų biologinius mechanizmus ar net rasti gydymo būdą, svarbu suprasti, kas sukelia pradinius pavienės ląstelės pakitimus. Mikroskysčių technologijos čia atliko labai svarbų vaidmenį – jos leido tyrėjams atskirai analizuoti pavienes ląsteles ir detaliai ištirti jų genetinį profilį, ko anksčiau padaryti nebuvo įmanoma“, – paaiškino mokslininkas.

R. J. Robertsas, paklaustas, kokią įtaką gauta Nobelio premija padarė jo moksliniams tyrimams, sakė, kad toks laimėjimas įrodo fundamentinių tyrimų vertę. Su juo sutiko ir prof. V. Šikšnys.

„CRISPR technologijos atradimas yra geriausias pavyzdys, įrodantis fundamentinių tyrimų svarbą. CRISPR technologija buvo atrasta bandant atsakyti į pagrindinį biologinį klausimą – kaip bakterijos ginasi nuo virusų, ir niekas nemąstė apie genomo redagavimą“, – aiškino jis.

R. J. Robertso pavardė įrašyta į mokslo istoriją dėl atradimo, kuris kardinaliai pakeitė mūsų supratimą apie genus ir genetinę informaciją – jo 1977 m. paskelbtas tyrimas parodė, kad eukariotinių ląstelių (žmonių, gyvūnų, augalų ir kt.) genuose egzistuoja vadinamieji intronai (DNR sekos, nekoduojančios baltymo), o jų pašalinimas (splaisingo procesas) yra esminė genų raiškos dalis. Dėl to vienas genas gali gaminti kelis skirtingus baltymus, o genų raiška yra gerokai sudėtingesnė, nei manyta anksčiau. Už šį revoliucinį atradimą 1993 m. R. J. Robertsui kartu su kolega Phillipu A. Sharpu buvo paskirta fiziologijos ir medicinos srities Nobelio premija.

Diskusijos pabaigoje Nobelio premijos laureatas linkėjo pasirinkti darbą, kuris atneš laimės jausmą.

„Žmonės, kurie yra laimingi savo darbe, nejaučia, kad dirba. Aš nesu dirbęs nė vienos dienos savo gyvenime, nes man patinka tai, ką darau kiekvieną dieną. Nebijokite keistis, jei rasite kažką įdomesnio nei tai, ką darote šiuo metu“, – sakė R. J. Robertsas.